科普篇：什么是临床试验？

最近中国药理会发布了一则关于“ 还有我们 ” 的临床试验公益视频，此片以肿瘤创新药为例，向为临床试验做出贡献的研究者、志愿者及相关从业人员表达崇高的敬意。

其实临床试验并不应该被单纯的看作公益事业，出发点及本质还是有很大的区别。

作为一名临床研究工作者，除了认真管理自己所负责的项目外，科普临床行业也是临研人义不容辞的责任。小编结合这个短片，带你揭秘这个行业是所谓的小白鼠还是科学的研究。

在我们的日常生活中，也许会在医院或者身边某个不起眼的地方看到过类似的描述“ XX公司的XX药物正在开展临床试验，可免费提供给患者使用或给予参加的受试者一定的补偿费用 ”，乍一看好像药厂搞活动，可回头一想哪有这等好事，无非是去当个小白鼠 。

关于药物临床试验是不是当小白鼠，这绝对是所有人最担心的问题，答案很肯定：绝对不是！

在这里简单的和大家介绍一下临床试验的著名历史事件，感兴趣的小伙伴可以自行查阅相关资料

1953年，德国一家医药公司合成沙利度胺（又叫反应停），用于治疗孕妇早期的妊娠反应，因具有很好的止吐作用且无明显的毒副反应，沙利度胺于1957年10月正式投放欧洲市场，相继又在加拿大、日本、澳大利亚和拉丁美洲等30个国家和地区上市使用。1959年，德国儿科医生报告了一例罕见的畸形女婴，之后更多的类似胎儿被陆陆续续曝出，这些宝宝没有臂和腿，手和脚直接与躯体相连，形同海豹，称为“海豹肢畸形”。自1956年反应停进入市场至1962年撤药，全世界各地区共报告了”海豹胎”1万余例，各个国家畸形儿的发生率与同期反应停的销售量呈正相关。

在这个事件中，美国却是少数幸免于难的国家之一。1960年美国FDA收到了上市的申请，在这里不得不提到一位人——弗朗西丝. 凯尔西博士，作为FDA审评中心的官员被指派负责审查沙利度胺的新药申请。在审查中凯尔西博士发现，药物没有足够的证据证明其安全性，甚至没有在怀孕动物上测试过，而拒绝其上市申请。正是由于美国FDA官方的坚定立场，随着全球各地区”海豹胎”的不断爆出，美国才避免了这场悲剧。

因此，《赫尔辛基宣言》在1964年第18届国际医学大会上提出并通过，规定了人体试验必须遵循的原则与规范，力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害。上世纪90年代，国际上逐步形成了药物临床试验管理规范的统一标准（ICH-GCP）。而我国的药品监督管理局于1999年9月发布了《药品临床试验管理规范》，从2003年9月1日起正式实施。

因此在相关法律法规的要求下，当药物在细胞和小白鼠实验取得成功后，须经过国家药品监督部门和独立的伦理委员会审批，符合临床试验规范才可进入到临床I、II、III期试验阶段。

只有证实该药物对病人确实安全有效后，才能够获得国家药品监督管理局的批准上市。

• 临床试验的定义

临床试验（ClinicalTrial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。

• 临床试验的分期

临床试验一般分为I期、II期、III期和IV期临床研究

1. I期临床研究包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据；

2. II期临床研究治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据；

3. III期临床研究治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据；

4. IV期临床研究为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

相信你对临床试验已经有了一个初步的了解，最后还是想说明一下，参加临床试验也是看运气的，除了患者看病所在的医院开展有与患者适应症想匹配的项目外，每个临床试验都会有不同的入排标准的，患者自身的情况也需要达到一定的门槛，并不是随随便便就可以参与。

希望临床试验的发展可以让更多的患者接受，在获得较前沿的治疗方案的同时，也为家庭免去较为沉重的开支。