2023年，FDA的药物评价与研究中心 (CDER) 批准了55 种新药，获批数量比2022年增长了近50%，仅次于2018年的59款。

此外，2023年FDA共批准了12款抗体新药，包括7款单抗（其中有一款国产PD-1）。

近10 年来CDER 批准的药物为每年 46 个，已经是 20 多年来的最高水平。

回顾2023

CDER批准的药物中，小分子药物的占比达到了55%，仍然占据半壁江山。此外，生物制品占到了31%左右。

FDA 的生物评估和研究中心 (CBER) 也紧跟步伐，在 2023 年批准了越来越多的细胞和基因疗法、疫苗和血液制品。

其中包括第一个基于 CRISPR-Cas9 的基因编辑疗法、两种呼吸道合胞病毒 (RSV) 疫苗和一系列基因疗法。

按治疗领域来看，肿瘤学继续获得最多的批准。2023 年CDER 批准了 13 种（24%）新癌症疗法。神经病学位居第二，有 9 种（16%）获得批准，也符合最近的趋势。传染病和血液病并列第三，各占 5 例（9%）。

CDER 批准的药物按治疗领域分类
从治疗方式上看，疾病疗法继续变得更加多样化。2023 年，基于核苷酸的疗法数量有所增加，其中包括第二种 RNA 适体产品。在抗体方面，FDA批准了4 个双特异性抗体。

多个第一
第一个获得批准的AKT抑制剂
阿斯利康的 capivasertib (Truqap) 是第一个获得批准的AKT 抑制剂。FDA 批准其与雌激素受体拮抗剂氟维司群联合治疗PIK3CA、AKT1或PTEN 中一种或多种生物标志物改变的HER2 阴性转移性乳腺癌。分析师预测该激酶抑制剂的峰值销售额约为6.9 亿美元。
两款RSV疫苗
2023年5月3日，葛兰素史克的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗 Arexvy 获美国FDA批准上市，用于预防 60 岁及以上人群由 RSV 引起的下呼吸道疾病。这也是全球首款获批的RSV疫苗。
同年5月31日，辉瑞的RSV疫苗Abrysvo也获得FDA批准上市，用于老年群体的预防。随后，Abrysvo适应症扩大，用于胎龄32至36周的孕妇，保护新生儿免受RSV感染，这也是首款用于孕妇群体的RSV疫苗。
这两种疫苗都可能达到重磅炸弹的地位。GSK 的Arexvy目前处于领先地位，预计峰值销售额接近 32 亿美元。

Leqembi 治疗阿尔茨海默病

卫材和百健的Leqembi (lecanemab) 于 1 月份获得了针对阿尔茨海默病的加速批准，并7月后获得了全面批准。
Leqembi是一种人源化抗Aβ单克隆抗体，通过减少大脑中聚集的Aβ发挥疗效。与安慰剂（不含任何药物的输注）相比，Leqembi 在 1.5 年期间将痴呆症状严重程度平均降低了 27%。 
分析师预测销售额峰值将达到 48 亿美元，由于曾经aducanumab在商业化的失败，分析师已经调低了该药物的销售预期。
首款CRISPR基因编辑疗法
Casgevy是第一个在全世界获批上市的基于 CRISPR 的基因编辑疗法，具有划时代的意义。该疗法一次性治疗定价为 220 万美元，分析师预计其峰值销售额将略高于 26 亿美元。
与CASGEVY疗法一起，FDA同时批准了Bluebirdbio公司的基因疗法LYFGENIA治疗复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。
首款医药级口服粪便微生物产品
2023年4月26日，美国FDA宣布，批准Seres Therapeutics和雀巢的口服微生物组疗法Vowst上市。这是FDA批准的首款口服粪便微生物组疗法，也将打开微生物疗法的新大门。
2024值得关注的药物
进入2024年，多款药物的即将获批也备受市场关注。

FDA已经接受安斯泰来Zolbetuximab生物制剂许可申请并授予优先审查资格，如果成功的话，将成为首个CLDN18.2抗体，用于治疗胃癌。

此外，Madrigal Pharmaceuticals的THR-β激动剂Resmetirom治疗NASH的上市申请获得FDA受理并被授予优先审评资格，如果成功获批上市，Resmetirom将成为NASH开创里程碑的创新药。
Moderna 的 RSV 疫苗 mRNA-1345 的批准将表明 mRNA 疫苗平台具有超越 COVID-19 的潜力，对于mRNA未来也非常重要。

Iovance 的 lifileucel 则将成为首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，治疗转移性黑色素瘤，这也将成为TIL疗法35年来的重要里程碑。

参考链接：
https://www.nature.com/articles/d41573-024-00001-x
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