北大80后,打响中国RNAi药物出海第一枪

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北大80后,打响中国RNAi药物出海第一枪

北大80后,打响中国RNAi药物出海第一枪

再次谈起舶望,汪晓燕还是会忍不住感慨:“我们医疗基金成立时间比舶望晚了几个月,遗憾错过了最早的一轮。”


晓燕是金沙江联合润璞医疗基金合伙人,舶望是其在2022年和2023年连投两轮的一家小核酸药企。

很难想象,拿下中国生物科技公司在RNAi领域首笔海外授权合作的,竟是一家成立不足3年、名不见经传的Biotech。


1月7日,位于上海张江舶望制药宣布,已与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议,诺华将支付1.85亿美元的首付款,交易潜在总价值高达41.65亿美元。


高达1.85亿美元的首付款,还是热度不断攀升的小核酸,令人不禁发问:舶望是谁?团队背景如何?诺华看中了什么?


舶望制药成立于2021年4月,是一家专注于siRNA药物开发的生物科技公司,获得了杏泽资本、正心谷资本、cpe源峰、道远资本、金沙江联合创投等众多机构的支持,其背后是一位80后北大学子。

北大80后,打响中国RNAi药物出海第一枪

舶望三剑客


与大多数医药创始人相比,舒东旭的求学和职业经历显得简单且清晰,能让人迅速为其打上标签:80后、北大学子、RNAi二哥Arrowhead的高级科学


舒东旭生于1984年,其本科生涯在北京大学度过,读的是化学专业,后出国深造,在威斯康星大学麦迪逊分校和美国西北大学分别攻读博士和博士后,同样是化学专业。


2017年,舒东旭进入Arrowhead Pharmaceuticals,担任 siRNA 药物发现项目/团队负责人,其中一些已成功应用于临床研究,为其后来从事siRNA领域研究埋下了伏笔。


Arrowhead于1989年成立,2004年在纳斯达克上市,是一家利用RNAi(rna干扰)技术开发代谢类等药物的临床阶段的公司。

在RNAi赛道,Arrowhead可以说是除了Alnylam外,位列第二的存在,手握10多个处于临床开发阶段的项目,3款疗法处于Ⅲ期临床,有望迎来公司首款上市的RNAi疗法。


2020年12月,诺华/Alnylam的siRNA疗法 Inclisiran 在欧盟获批上市,用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常,实现了RNAi药物从罕见病到常见慢性疾病的飞跃。


彼时的舒东旭早已预见RNAi疗法的商业化前景,加上这位80后年轻人显然并不满足于打工人的头衔,更想要亲身下场制药。


有了想法立马行动,2021年,舒东旭拉上Arrowhead前同事邵磊和北京大学校友夏时伟联合创立了舶望制药,三人分别担任首席执行官、首席科学官、首席运营官职位。


邵磊是加拿大维多利亚大学有机金属化学专业博士,加拿大滑铁卢大学有机金属化学专业和罗切斯特大学有机合成专业博士后,曾完成天然产物Tetronolide(最长线性31步,总步骤60步)和Saudin的全合成(17个最长的线性步骤)。


他比舒东旭早一年入职Arrowhead,曾担任公司药物化学总监,专注于开发肝外给药平台研发,此前在默克工作了近17年,担任首席科学官一职。


夏时伟,为北京大学生物化学与分子生物学博士,上海交通大学医学院附属仁济医院博士后,研究方向为疾病与免疫。


他曾担任国内基因诊断公司合一基因产品总监、杭州医疗港运营公司投资总监、未来资本投资总监,具有学术、工业和投资的复合背景


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插班生的弯道超车


自1998年第一款aso药物vitravene获批上市以来,小核酸药物已经历26年发展历程,正在迈进快速发展时期。


我国小核酸相比欧美国家发展较晚,而在国内与2007年成立的瑞博生物、圣诺制药等企业相比,成立于2021年的舶望制药实在太年轻,在研发进度上很难抢占先机。


“插班生”,如何弯道超车?


公司成立之初,资金有限,舒东旭就挤在一间连转身都费劲的临时办公室中办公,一套简单的T恤和休闲裤就是他日常的穿搭。


甚至连公司商业计划书都很简陋,只用了一个简单的EXCEL来展示公司的管线推进计划。


但当谈及公司发展规划时,这位年轻人并不含糊,表示希望舶望能成为Ainylam的模式:以技术作为驱动,做首创新药,以“爆款”药物加早期BD合作解决现金流和发展问题


这也是舒东旭为舶望制药制定的三步走战略。


纵观小核酸药物的历史,行业的飞速发展一定程度上依赖于递送技术的出现,能够克服系统循环、外渗、组织渗透、细胞摄取以及内涵体逃逸等重大挑战的递送平台是小核酸领域的“卡脖子”技术,也是小核酸药物获得成功的必要条件。


简言之,谁能掌握创新型递送平台,就能建立极高的技术壁垒

成立不到半年,在2021年9月23日之前,舶望制药便完成了其GalNac平台的构建,同日还申请了靶向ANGPTL3 的siRNA。


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图:舶望制药技术平台


而后每隔2-3个月左右,即完成针对特定靶点的siRNA,例如AGT、HBV、LPA、PKK、C3、XDH的siRNA,体现了该公司强大的筛选及优化能力。


值得一提的是,其GalNAc平台与Arrowhead的NAG系列有相同之处,分支主要采用了丙二胺三乙酰胺的设计


在递送技术相对成熟后,基于相同技术平台开发类似药物的速度会明显加快,能够为后续的研发提供了模块化、可重复的开发模式。

这也是Alnylam在2018年上市第一款小核酸药物Patisiran之后,4年内相继获批了5款产品,临床阶段成功率更是高达62.0%的重要原因。


成立两年半的时间,基于该平台舶望制药搭建了20多个管线,已推进四个项目进入临床,第五个项目也已提交临床申请。


适应症领域涵盖心血管疾病、罕见疾病、中枢神经系统疾病、病毒性肝炎、代谢性疾病等,部分项目预计将于2024年年初进入临床Ⅱ期。


据舶望制药自称,“头对头”对比来看,公司部分药物的疗效优于Alnylam,此外,公司技术平台产生的药物也有望在更低的剂量下达到更好的药效。


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2年3轮融资


凭借全流程药物研发技术平台、丰富且差异化的管线以及高效的推进效率,舶望制药在资本圈疯狂扫货,拿下多轮大额融资。


成立当年,舶望便完成了6800万美元的天使轮融资,由杏泽资本独家投资。


彼时的杏泽资本早已看中了小核酸赛道的潜力,而拥有行业老二Arrowhead的背书,加上初创团队具有研发、工业、投资多领域复合背景,舶望自然成为了杏泽资本的不二之选。


2022年3月,舶望制药完成4亿元A轮融资,投资方为正心谷创新资本、金沙江联合创投、三一创新投资、道远资本、CPE源峰。


2023年11月,完成3亿元A+轮融资,投资者包括国投招商、华盖资本、元希海河基金、三一创新投资。


汪晓燕表示,舶望制药具有超强的立项能力和执行力,是迅速且踏实推进管线的典范。

2024年1月7日,舶望制药向Novartis授权一项正在1/2a期临床的心血管项目的海外权利、一项正在1期临床的心血管项目的全球权利、以及不超过两个其他心血管项目的选择权,交易总金额高达41.65亿美元,预付款1.85亿美元。

成立不足三年,凭借两条早期管线,拿下高达1.85亿美元的预付款,这绝对是史无前例的。卖家还是在小核酸赛道最活跃的诺华,足以证明对舶望平台的认可。


“投资,说到底还是投人。具体来说,我们非常看重几个特质:强大的毅力、良好的决策能力以及高执行力”,杏泽资本创始合伙人强静曾说。


做药还真要踏踏实实,舒东旭对自己含糊,但做药却从不做减法。


再回过头看舒东旭对舶望制药的期许,真不是吹牛,目标超额完成,这次出海更像是一次必然事件,只是比预期更早罢了。


—The End—
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